La Página principal del Proyecto de la Mielina Tradujo a español

¿Qué es la Mielina?

La Mielina es la vaina aislante que rodea las células nerviosas… una sustancia blanca que recubre nuestros nervios, lo que les permite canalizar los impulsos entre el cerebro y otras partes del cuerpo. Se compone de una capa de proteínas rodeadas entre dos capas de lípidos.

La Mielina es producida por células especializadas: oligodendrocitos en el sistema nervioso central, y células de Schwann en el sistema nervioso periférico. Las Vainas de la Mielina se envuelven alrededor de los axones, que son unas prolongaciones filiformes de la célula nerviosa que componen las fibras nerviosas. Cada oligodendrocito puede mielinizar varios axones.

La Mielina puede ser destruida tanto por trastornos neurodegenerativos hereditarios como la Leucodistrofias así como por adquiridos por enfermedades como la esclerosis múltiple. Las Enfermedades Desmielinizantes afectan a más de dos millones de personas en todo el mundo.

El Proyecto Mielina: una visión general

El Proyecto Mielina se creó en 1989 con el objetivo de financiar la investigación para encontrar una cura para las enfermedades desmielinizantes, como la Leucodistrofias que son genéticas y la esclerosis múltiple que son adquiridas. La organización fue fundada por Augusto Odone y su última esposa, Michaela. Su hijo, Lorenzo, sufre de X-adrenoleucodistrofia ligada (X-ALD), la más común de las Leucodistrofias. La historia de la lucha de los Odone fue dramatizada en la película "Lorenzo's Oil", protagonizada por Nick Nolte y Susan Sarandon, publicada por Universal Studios en 1992.

Un grupo internacional de familias se sumaron a los Odone para aunar esfuerzos. Asolados por una u otra de las enfermedades desmielinizantes, se negaron a ser víctimas pasivas. Fomentaron la cooperación entre los investigadores y dotaron de fondos a los científicos para la traducción de la investigación básica en aplicaciones clínicas así como a la investigación clínica.

Mientras que el Proyecto Mielina ha adoptado las medidas convencionales para avanzar en la investigación de la remielinización, se han tomado otras medidas no tan convencionales para fomentar la interacción directa entre las familias y los científicos, y continuamente recordamos a los científicos que hay personas esperando a tratamientos eficaces. La investigación se ha centrado en los esfuerzos por comprender los mecanismos de reparación de la mielina, con miras a descubrir terapias que permitan el restablecimiento de la mielina dañada. Se prevé que estas permitan, al menos, el restablecimiento parcial de la función en los pacientes que sufren la pérdida de mielina. 

La sede del proyecto mielina ha sido recientemente trasladada a Amarillo, Texas, donde tiene su sede en la Texas Tech University Health Sciences Center en el campus Laura W. Bush Instituto de Investigaciones de la Mujer. El Proyecto Mielina tiene sucursales en Alemania, Italia, Canadá y el Reino Unido así como una asociación activa con la Asociación Europea de Leucodistrofia, con sede en Francia. La Presidenta del Proyecto, Margaret Weis, recibe una compensación mínima, mientras que los miembros de la Junta no reciben ninguna compensación. En Gran Bretaña, Francia Alemania, Italia y Canadá los miembros de la Junta de proyectos también son voluntarios. 

Con una motivación y un enfoque consciente del tiempo para alcanzar objetivos específicos, el Proyecto Mielina ha creado un Grupo de Trabajo entre los principales laboratorios internacionales especializados en la reparación de la mielina. El Grupo de Trabajo incluye a investigadores de la Universidad de Yale y la Universidad de Wisconsin en Madison en los EE.UU., el Instituto Superiore di Sanità y Científico San Raffaele Instituto en Italia, el Hôpital de la Salpêtrière y el Instituto Pasteur de Francia, la Queen's University en Kingston en Canadá, la Universidad de Cambridge en el Reino Unido, y el Max-Planck-Institut en Alemania. v

El Proyecto Mielina orienta sus fondos hacia la experimentación clínica en la vanguardia de la investigación de la remielinización. La investigación básica y estudios dirigidos hacia la promoción de la ciencia por la ciencia en sí están excluidos de la financiación del proyecto. 

Agradeceríamos que usted considerara la posibilidad de ayudarnos. El apoyo a nuestra labor no sólo será humanitaria, sino también hacer un buen sentido comercial:

• Nuestro objetivo es mantener nuestros costes administrativos a no más del 20% de los ingresos totales, dependiendo del año.
• Su donación se destinará a financiar cursos prácticos de carácter experimental realizados en el marco de un plan general coherente. Todas las propuestas de investigación son revisadas previamente por nuestro grupo de destacados expertos en la materia.
• Prometemos que su donación será bien empleada en la financiación de aquellas propuestas que tienen más probabilidades de producir resultados clínicamente relevantes.

La financiación de experimentos es sólo una de las características del proyecto. El doctor Ian Duncan, miembro del Grupo Asesor Científico y del Grupo de Tabajo de científicos, comentó en una entrevista con la revista People, "El Proyecto Mielina nos ha dado más que dinero ... nos ha dado la inspiración ... añadiendo un foco a nuestro trabajo y nos ha proporcionado un contexto Humano."

Enfermedades Desmielinizantes

Enfermedades desmielinizantes son aquellas en las que la mielina es el principal objetivo. Se dividen en dos grupos principales: las enfermedades adquiridas (es decir, la esclerosis múltiple) y los trastornos neurodegenerativos hereditarios (es decir, las Leucodistrofias). Aunque sus causas y etiologías son diferentes, tienen el mismo resultado: Desmielinización del Sistema Nervioso Central. Sin la mielina, los impulsos nerviosos son ralentizados o detenidos, dando lugar a una amplia constelación de síntomas neurológicos.

Enfermedades adquiridas

La más común de ellas es la esclerosis múltiple (EM), que por lo general se manifiesta entre los 20 y 50 años de edad. Las estimaciones actuales son que aproximadamente 2,5 millones de personas en todo el mundo sufre EM, con entre 250000 y 350000 casos en los Estados Unidos, 50000 casos en Canadá, 130000 casos en Alemania, 85000 casos en el Reino Unido, 75000 casos en Francia, 50000 casos en Italia, y 11000 casos en Suiza.

La esclerosis múltiple ataca la sustancia blanca del sistema nervioso central (SNC). En su manifestación clásica (90% de todos los casos), se caracteriza por la alternancia de recaídas y fases de remisión con periodos de remisión cada vez más cortos en el tiempo. Sus síntomas incluyen cualquier combinación de paraparesia espástica, andar inestable, diplopía, y la incontinencia.

Trastornos neurodegenerativos hereditarios

En esta categoría se incluyen las ocho Leucodistrofias identificadas LMetacromática LDM, la enfermedad de Refsum, adrenoleucodistrofia, la enfermedad de Krabbe, fenilcetonuria, enfermedad de Canavan, Pelizaeus-Merzbacher enfermedad y la enfermedad de Alexander. Las seis primeras son debidas a trastornos en el almacenamiento. La falta o el mal funcionamiento de una enzima causa una acumulación tóxica de las sustancias químicas. En la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher la mielina nunca se formó (dysmyelination) debido a una mutación en el gen que produce una proteína básica de la mielina en el SNC. La etiología de la enfermedad de Alexander sigue siendo en gran parte desconocida.

El curso clínico de los trastornos hereditarios desmielinizantes, que por lo general tienden a manifestarse en la infancia o la primera infancia, es trágica. Previamente los niños se ven privados, en rápida progresión, de la vista, audición, el habla y la deambulación (andar). Igualmente trágico es su pronóstico: la muerte en pocos años.

Existe una serie de organismos gubernamentales y fundaciones privadas que actualmente prestan apoyo a la investigación sobre diversas enfermedades de la mielina. Algunos esfuerzos se centran en identificar la causa de enfermedades individuales, otros se orienta al desarrollo de terapias para detener el progreso de enfermedades o la prevención de su inicio.

En cambio, poco se está prestando atención a los problemas de reparación de daño ya causado por la enfermedad y de restablecer la función perdida. Los laboratorios que trabajan en remielinización son relativamente pocos en número y sus programas están insuficientemente financiados. Además, la rivalidad entre los investigadores es intensa. Los laboratorios tienden a trabajar de forma aislada, teniendo conocimientos mutuos de los avances médicos de otros a través de artículos de revistas que se publican generalmente un año o dos después de los experimentos que se realizan. Este enfoque fragmentado es claramente inadecuado para la regeneración de la mielina del SNC, una tarea compleja que requiere de múltiples habilidades disciplinarias.

Ámbito de aplicación y estrategias

Ámbito

Mientras que la pérdida de mielina provoca la reducción o bloqueo de conducción impulso nervioso, la regeneración de mielina restablecería por lógica la conducción en aquellas enfermedades en las que las terapias son capaces de detener la desmielinización (por ejemplo, fenilcetonuria, enfermedad de Refsum, que son tratables, principalmente a través de dietas) . Pero la regeneración de la mielina también puede ser beneficiosa en enfermedades desmielinizantes para los que no hay un tratamiento eficaz ni ha sido aún desarrollado (por ejemplo, la esclerosis múltiple). De hecho, la nueva mielina puede muy bien ser capaz de resistir los primeros agentes desmielinizantes, ya sean permanentes o prolongados en el tiempo.

Estrategias

Para lograr sus objetivos, el Proyecto Mielina se basa en tres estrategias principales: impulsar a los investigadores a trabajar en equipo y la coordinación de sus esfuerzos de investigación, promover la interacción entre los investigadores y la gente, y la rápida financiación de experimentos prácticos.

Las reuniones anuales del Grupo de Trabajo, así como varias teleconferencias durante el año proporcionan un foro para el intercambio de información entre los miembros de los Grupos de Trabajo y sus respectivos programas de trabajo. También sirven para establecer o fortalecer los vínculos personales entre los investigadores participantes, que ahora han llegado a verse a sí mismos como compañeros y no rivales. Hoy en día los investigadores visitan los demás laboratorios y unen sus fuerzas para llevar a cabo proyectos/experimentos financiados. También existe el intercambio de documentos sobre los progresos de sus experimentos continuamente, incluso antes de su publicación.

La interacción entre los investigadores y la gente que se ha logrado a varios y diferentes niveles. La presencia de representantes informados de las familias en reuniones científicas (un tranquilo recordatorio de que el objetivo de la investigación médica es salvar vidas humanas) ha servido para proporcionar a los investigadores una mayor motivación y concentración. En algunos casos, hemos ayudado a los investigadores a resolver problemas prácticos (por ejemplo, la colaboración en la localización y la obtención de modelos animales raros).

El personal del Proyecto Mielina hace que sea un punto esencial el tramitar las solicitudes de financiación de experimentos rápidamente,en cuestión de semanas, en lugar de años. Dos factores contribuyen a disminuir el tiempo de procesamiento:

• Las propuestas son examinadas en y por el Grupo de Trabajo, en lugar de por los comités externos, con la adición ocasional de un revisor externo. A los encuestados se les da un plazo de 3 semanas para el envío de sus observaciones.
• El Proyecto Mielina es administrado por profesionales, "no de la burocracia" de moda. Siendo éstos propias víctimas, o sus familiares víctimas de una enfermedad desmielinizante, los miembros de nuestro consejo de administración están naturalmente comprometidos a acometer la investigación a la mayor brevedad posible.  

Y no por ello menos importante, el Proyecto Mielina no es una fundación en el sentido tradicional. Nosotros no estamos aquí solo por estar, estamos trabajando muy duro para mantenernos fuera del negocio y acabar con el proyecto lo antes posible.